Il Gaslini cura i "bambini di pietra"

Barsaba Taglieri
Aprile 20, 2018

"La sperimentazione di fase 2 è partita lo scorso febbraio e si concluderà tra due anni; ci aspettiamo che il farmaco possa prevenire l'ossificazione eterotopica e la fase infiammatoria che talora la precede; una volta dimostrata l'efficacia del farmaco, si potrà procedere alla rimozione delle ossificazioni esistenti senza correre il rischio che queste recidivino, offrendo la possibilità di migliorare le capacità motorie e l'autonomia delle persone con FOP". Infine si arriva facilmente al decesso, quando la patologia arriva al torace praticamente impedendo di respirare.

L'ospedale pediatrico Gaslini ha annunciato che sarà il primo centro mondiale a somministrare un farmaco sperimentale in grado di bloccare la fibrodisplasia ossificante progressiva (Fop) conosciuta anche come la sindrome dei bambini di 'pietra'. E' considerata malattia rarissima che genera l'ossificazione di muscoli, tendini e legamenti e al momento senza cura. Tutta colpa di un recettore che si trova sulla superficie delle cellule che subisce una mutazione che lega l'activina, cosa che normalmente non succede. Una condizione altamente invalidante e a oggi incurabile: ogni qual volta si cerca di rimuovere chirurgicamente queste formazioni ossee, si scatena un'ulteriore ossificazione, ancor più aggressiva della precedente. Il farmaco è già stato sperimentato a livello animale e in questa fase la sperimentazione serve per verificarne l'effettiva efficacia. La sperimentazione del farmaco, studiato in un laboratorio di ricerca americano, è iniziata al Gaslini, nelle prossime settimane vedrà coinvolti anche la Mayo Clinica in America e il Royal National Orthopaedic Hospital in Gran Bretagna. "L'Istituto Gaslini è stato il primo centro a iniziare la sperimentazione di questo farmaco a livello internazionale, arruolando quattro dei suoi pazienti" spiega la dottoressa Maja di Rocco.

Cos'è la fibrodisplasia ossificante progressiva (Fop). I risultati si avranno tra due anni.

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