Leucemia: se non c'è donatore per il trapianto, via libera ai genitori

Barsaba Taglieri
Luglio 27, 2017

Arriva dall' ospedale pediatrico Bamino Gesù di Roma la nuova tecnica di manipolazione cellulare sviluppata per il trapianto di midollo nei casi di leucemie infantili.

Per molti anni l'unica possibilità di guarigione per i bambini malati di leucemie era rappresentata dal trapianto da donatore compatibile. Risultati eccezionali, pubblicati su Blood, e rilanciati dalla Società americana di ematologia (Ash).

Tuttavia, nel 30/40 per cento dei casi è successo che il paziente non trovasse un donatore idoneo: ecco perché la ricerca ha lavorato per consentire di utilizzare uno dei due genitori come donatore di cellule staminali emopoietiche, nonostante l'utilizzo di queste cellule rischi di causare gravi complicanze, fino alla morte del paziente.

I risultati dimostrano come il rischio di mortalità da trapianto sia straordinariamente basso (nell'ordine del 5%), il rischio di ricaduta di malattia è del 24% e, conseguentemente, la probabilità di cura definitiva per questi bambini è superiore al 70%, un valore addirittura lievemente migliore di quello ottenuto con il trapianto da un donatore perfettamente compatibile. I bambini in questione non rispondevano ai classici trattamenti come la chemioterapia poiché sono affetti da leucemie acute molto resistenti alle varie cure. Si tratta di una nuova tecnica che rappresenta l'ultima frontiera in fatto di trapianto di cellule staminali su pazienti pediatrici. "Per tanti anni - spiega Locatelli -, l'unico donatore impiegato è stato un fratello o una sorella compatibile con il paziente".

Per ovviare a questa limitazione, sono stati creati i Registri dei Donatori Volontari di Midollo Osseo, con più di 29 milioni di donatori, e le Banche di Raccolta del Sangue Placentare, che rendono disponibili circa 700.000 unità nel mondo. Una percentuale tra il 30 e il 40% dei pazienti non trova però un donatore compatibile per il trapianto. In sintesi, i bimbi con leucemie e tumori del sangue potranno accettare il trapianto di midollo dai propri genitori, anche se questi sono incompatibili. Il promo intervento che si è studiato era stata la purificazione delle staminali che, fino a oggi, garantiva "una buona percentuale di successo del trapianto (attecchimento) ma che, sfortunatamente, si associava a un elevato rischio infettivo (soprattutto nei primi mesi dopo il trapianto) con un'elevata incidenza di mortalità".

Negli ultimi anni, però, i ricercatori del Bambino Gesù (con il sostegno di un finanziamento di Airc, l'Associazione Italiana per la Ricerca sul Cancro) hanno messo a punto una nuova tecnica di manipolazione delle cellule staminali che permette di eliminare le cellule "pericolose" (linfociti T alfa/beta+), responsabili dello sviluppo di complicanze legate all'aggressione da parte di cellule del donatore sui tessuti del ricevente (la cosiddetta Graft versus host disease), lasciando però elevate quantità di cellule "buone" (linfociti T gamma/delta+, cellule Natural Killer), capaci di proteggere il bambino da infezioni severe e dalla ricaduta di malattia.

Tutto questo è una straordinaria tecnica rivoluzionare che potrebbe essere applicata a tantissimi bambini di tutto il mondo ma in realtà si tratterebbe di una tecnica già impiegata per il trattamento di altre patologie (talassemia, anemia...).

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