Nuova terapia genica restituisce la vista a due bambini ciechi

Barsaba Taglieri
Dicembre 17, 2019

Erano ipovedenti dalla nascita i due bambini di otto e nove anni che hanno recuperato la vista grazie a una tecnica innovativa eseguita per la prima volta in Italia. "Fino ad oggi non avevamo terapie per il trattamento delle distrofie retiniche ereditarie, ma grazie ai passi avanti ottenuti negli ultimi anni, e che stiamo continuando a ottenere in campo clinico, genetico e tecnologico, possiamo solo augurarci che il risultato di oggi sia solo il primo di una lunga e futura serie". A causa del coinvolgimento di alcuni geni si perde progressivamente l'uso dei coni e dei bastoncelli che sono fotorecettori retinici. In questi casi c'è un rapido calo visivo centrale, con problemi alla visione cromatica. La terapia genica fornisce una copia funzionante di questo gene in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva.

Tra le diverse terapie avanzate e di precisione, la terapia genica è una delle prime ad essere state ideate e ha l'obiettivo di trattare una patologia mirando direttamente alle sue basi genetiche. La malattia è causata da mutazioni in un gene chiamato RP65 e la terapia genica denominata 'Luxturna' (Voretigene neparvovec) fornisce una copia funzionante di questo gene ed è in grado, attraverso una singola somministrazione, di migliorare la capacità visiva dei pazienti. Per veicolare il "gene terapeutico", all'interno delle cellule o dell'organismo, si utilizzano generalmente dei vettori virali. Non c'è dubbio però che di medici bravi ne esistono, anche a Caserta.

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