Via Libera alla terapia CAR-T

Barsaba Taglieri
Agosto 10, 2019

Un'innovazione a 360: si tratta infatti di un "trattamento vivo", una immunoterapia cellulare autologa, prodotta a partire dai linfociti T del paziente, riprogrammati per identificare ed eliminare le cellule esprimenti CD19, in modo altamente personalizzato.

Novartis e Aifa hanno raggiunto il primo, e ad oggi unico, accordo per dare il via all'accesso a tisagenlecleucel (Kymriah) su tutto il territorio italiano: si tratta di un traguardo importante per Novartis, in quanto tisagenlecleucel 'intreccia' le tre tecnologie più d'avanguardia in campo oncologico: immunoterapia, terapia cellulare e terapia genica.

A settembre i primi pazienti colpiti da due diversi tipi di tumore del sangue, i cosiddetti linfomi, potranno avvalersi di questo nuovo approccio terapeutico se i particolari tumori non rispondono alle terapie convenzionali e ai protocolli già utilizzati.

Per i farmaci innovativi, dei quali le CAR-T oggi rappresentano l'esempio "principe", si è sottolineata da più parti la necessità della trasparenza: segnatamente, la trasparenza dei costi industriali (di produzione, di ricerca & sviluppo, e anche di marketing), peraltro oggetto sia di consenso che di critica (Gianfrate, Pubmed), e la trasparenza dei prezzi negoziati con il SSN, oggetto di una crescente condivisione da parte di molti portatori di interesse (risoluzione Oms, Gianfrate, Pubmed). "In considerazione della rilevanza, dell'innovatività delle terapie e della loro prevedibile evoluzione, nonché delle ricadute in termini sia economici che organizzativi sul sistema sanitario, è stato avviato un confronto tra le Regioni, l'AIFA e il Ministero della Salute, per la definizione di un percorso condiviso di programmazione e di gestione dell'introduzione di tali terapie a carico del Sistema sanitario nazionale, mentre la commissione tecnico scientifica dell'Agenzia Italiana del Farmaco ha individuato i requisiti minimi che dovranno possedere i centri per essere sottoposti alla qualifica da parte delle ditte produttrici". "Auguro buon lavoro ai centri specialistici regionali identificati per la somministrazione della terapia", ha commentato soddisfatta su Facebook la ministra della Salute Giulia Girllo.

La terapia ha ricevuto l'approvazione per pazienti pediatrici e giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B refrattaria, e per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard.

La nuova terapia, il cui costo complessivo è di circa 300 mila euro per singolo paziente consiste nel manipolare geneticamente, e poi reinfondere nel paziente stesso, le cellule del sistema immunitario, i linfociti, per renderle capaci di riconoscere e attaccare il cancro.

Il Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) è una forma di Linfoma non Hodgkin (LNH) molto aggressiva e difficile da trattare soprattutto quando recidiva. Questa modalità potrà garantire l'accesso ai pazienti eleggibili alla terapia preservando l'obiettivo comune della sostenibilità di sistema. "I dati finora disponibili, infatti, ci mostrano una durata prolungata della risposta e una probabilità di sopravvivenza che si mantiene stabile con il tempo".

Tumori: prima terapia CAR-T in Italia.

Sulla base del criterio delle "cure compassionevoli", ovvero i trattamenti sperimentali che vengono effettuati su alcuni malati prima dell'effettiva approvazione da parte dell'Aifa, in Italia sono stati già curati con il Kymriah cinquanta pazienti, di cui 27 bambini. Una terapia efficace e decisiva nella lotta a questo tipo di tumori.

Altre relazioni OverNewsmagazine

Discuti questo articolo

SEGUI I NOSTRI GIORNALE