Tumori, al via la cura con le terapie cellulari Car-T

Barsaba Taglieri
Settembre 1, 2018

L'immunoterapia contro il tumore sembra essere la strada giusta per riuscire a curare un male che ormai affligge il mondo da troppi anni.

E' un trattamento che usa le cellule del sistema immunitario del paziente o addestrate per riconoscere e combattere i tumori. Sono in corso infatti, anche se ancora nelle prime fasi, anche sperimentazioni del metodo per i tumori solidi. "Siamo orgogliosi che il nostro impegno nello sviluppo di terapie Car-T possa ora offrire alla comunità emato-oncologica europea una novità foriera di nuova speranza". Anche noi, all'Irst Irccs, disponiamo di una cell factory che sta lavorando per somministrare questo tipo di terapia, ma ci vorrà ancora un po' di tempo: "per utilizzare tali farmaci dobbiamo prima assicurarci di poterlo fare in condizioni di estrema sicurezza per il paziente". "Perseguendo tenacemente il suo obiettivo di ridisegnare la cura del cancro - aggiunge - Novartis sta realizzando un'infrastruttura globale per la fornitura di terapie cellulari Car-T, laddove prima non ne esisteva alcuna".

Per Liz Barrett, Ceo di Novartis Oncology, il semaforo verde dell'Ema rappresenta "una svolta trasformativa per i pazienti in Europa che hanno bisogno di nuove opzioni terapeutiche".

La domanda di Aic (autorizzazione all'immissione in commercio) è supportata dai dati dello studio 'Zuma-1', condotto in pazienti adulti con linfoma non Hodgkin refrattario aggressivo. Il via libera arriva due mesi dopo il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano.

I farmaci approvati attualmente sono il tisagenlecleucel, utile nel trattamento di leucemia linfoblastica acuta a cellule B in giovani e bambini e il linfoma diffuso a grandi cellule B negli adulti, e axicabtagene ciloleucel, per pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B e con linfoma primitivo del mediastino a grandi cellule B. "Da questo momento, i farmaci sono resi disponibili ai cittadini europei e gli enti regolatori, l'Aifa in Italia, dovranno negoziarne il costo, come avviene per qualunque altro medicinale", ha spiegato Paolo Corradini, presidente Sie (Società di Ematologia). Serve personale molto competente. La speranza è che si facciano partire anche programmi di accesso gratuiti, i cosiddetti compassionevoli, che possano coprire questo periodo di attesa. Come funziona la tecnologia CAR-T?

Si tratta di una medicina personalizzata: le cellule del sistema immunitario, inviate al Centro operativo, saranno, qui, manipolate in modo che divengano capaci di riconoscere il tumore ed aggredirlo, uccidendolo. Si tratta di una tecnica complessa e avveniristica che consiste nell'isolamento dei globuli bianchi, nella selezione dei linfociti T e nell'inserimento al loro interno di un frammento di Dna che reca le informazioni per la produzione della proteina ibrida Car affinché i linfociti T comincino ad esprimerla in superficie.

A quel punto, le cellule T ingegnerizzate, trasformate in un farmaco vivente personalizzato e potenzialmente in grado di riconoscere e attivarsi contro il tumore, vengono moltiplicate e reinfuse nel paziente.

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