Usa, per la prima volta il DNA modificato all'interno del corpo

Barsaba Taglieri
Novembre 15, 2017

L'esperimento è stato realizzato lunedì ad Oakland (California) e si dovrà aspettare tre mesi per sapere con certezza se la terapia abbia davvero funzionato. Soltanto tra tre mesi si saprà se il trattamento è riuscito o meno: la tecnica verrà testata anche per altre malattie, quali l'emofilia. "Sono disposto a correre questo rischio e spero di aiutare altre persone malate", ha detto Maduex all'Associated Press. Ci sono anche terapie geniche che non implicano la modifica del DNA, ma questi metodi possono essere utilizzati solo per alcuni tipi di malattie.

Per la prima volta, un paziente è stato curato mediante una modifica del Dna.

Con la nuova tecnica, la modifica del gene sta avvenendo all'interno del corpo: è come inviare un "mini chirurgo" per collocare il nuovo gene nella posizione giusta.

"Le prove sugli animali sono state molto incoraggianti", ha dichiarato il dottor Howard Kaufman, uno scienziato di Boston del National Institutes of Health, che ha approvato gli studi.

Il malato era affetto da un problema metabolico, la sindrome di Hunter.

È la prima volta al mondo che si tenta un gene editing su una malattia metabolica e su un uomo adulto. L'equipe medica è intervenuta con l'obiettivo di 'aggiustare' il gene che ha causato la patologia di cui Madeux soffre sin dalla nascita.

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